Author | Lightnews

Genethon France @genethonfr.bsky.social · 24d

Une première à l’ESGCT 2025!
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
urlr.me/gRjHpK
@genethonfr.bsky.social

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · 25d

@genethonfr.bsky.social confirms long-term efficacy of its GNT0004 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy at @ESGCT & @WorldMuscleSoc
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M

Genethon France @genethonfr.bsky.social · 25d

@genethonfr.bsky.social confirme l’efficacité à long terme de GNT0004 pour traiter la myopathie de Duchenne
- Fonctions motrices améliorées
- Ralentissement de la progression de la maladie
- Taux de CPK réduits durablement
- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Oct 3

@genethonfr.bsky.social r is registered to attend @alliancerm.bsky.social #CGMesa25! Can't wait to dive into discussions, network with industry leaders, and explore the latest advancements in #cellandgenetherapy.
Let the countdown begin!
See you in Phoenix! 🌵
#CGMESA #GeneTherapy #ClinicalTrial

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Oct 1

[ESGCT CONGRES]
🎉 Du 7 au 10 octobre, @genethonfr.bsky.social sera à l'honneur lors du congrès #ESGCT2025 à Séville !
🔬 4 présentations orales, 19 posters – 2 sessions co-présidées.
🌍 Rencontrons-nous!
👉Actualité : urlr.me/aWVrAE
#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Oct 1

[ESGCT CONGRESS]
🎉 From Oct 7–10, @genethonfr.bsky.social
takes center stage at #ESGCT2025 in Seville!
🔬 4 oral presentations, 19 contributions – 2 co-chaired sessions
🌍 Let’s connect, share & inspire!
👉Read the full news : urlr.me/G9t7mv
#Genethon #DMD #RareDiseases #Research

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Sep 7

On #WDAD2025, @genethonfr.bsky.social launches the pivotal phase 3 trial of its gene therapy GNT0004 in 🇫🇷 & 🇬🇧.
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...

GNT0004, a gene therapy which can overturn the Duchenne Muscular Dystrophy

YouTube video by AFM-Téléthon

youtu.be

2 2

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Jul 28

@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD!
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
urlr.me/Mr7q6Z
#DMD #pivotalphase

Genethon to Launch Pivotal Trial in Europe of GNT0004 a Low-Dose Microdystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

Phase 3 trial clearance is based on the Phase 1/2 results demonstrating safety and efficacy of the 3×10¹³ vg/kg dose of microdystrophin, which is lower than doses used in other gene therapies for Duch...

urlr.me

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Jul 28

🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne

Généthon annonce le démarrage en Europe de la phase pivot de son essai clinique pour son produit de thérapie génique GNT0004 pour le traitement de la myopathie de Duchenne

Évry-Courcouronnes, le 28 juillet 2025 – Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, se réjouit d’avoir obtenu les autorisa...

urlr.me

1 2

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Jun 21

🌻 International #CriglerNajjar Day
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Jun 21

🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw

1 2

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 17

📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans.
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 17

BREAKING NEWS
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
@asgct.bsky.social
🔗urlr.me/PM6jvR

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 17

[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025.
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 16

🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
🔗 urlr.me/Tbmyr4

Nouvelles avancées dans le traitement de la SLA : la banque d'ADN de Généthon impliquée dans l’essai MIROCALS

Les résultats prometteurs de l’essai clinique européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet, ouvrant de nouvelles perspectives pour le t...

urlr.me

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 16

📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique !

🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...

GenoTher Summit 2025: Shaping the Future of Gene Therapy

A must-attend gene therapy event bringing together top experts, groundbreaking science, and unveiling GenoTher as a key player in the field

www.eventbrite.com

1 1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 15

[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu!
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 14

[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation!

🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 13

[#ASGCT2025]
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].

Genethon France @genethonfr.bsky.social · May 13

📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA!
@genethonfr.bsky.social
’s research will be featured in five oral presentations and seven posters!
lnkd.in/edAAJpEN
Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Apr 16

⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm

#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Mar 20

📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th.
👉https://urlr.me/bPzaFC
#RareDisease

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Mar 20

📢Nous annonçons avec I-Stem et l’ @institutdemyologie.bsky.social la publication dans le British Journal of Pharmacology du 19 Mars, de résultats préliminaires sur l’utilisation de deux molécules comme potentielles approches pour traiter une forme de myopathie des ceintures (LGMD-R2).
urlr.me/fSyYQM

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Mar 19

📢 [congrès SFTCG]
Premier jour du congrès SFTCG-Société Française de thérapie génique et cellulaire à Talence !
stand#7 :Cécilia Lhôte, Responsable de ressources humaines et Claire Bichat Chargée de communication à @genethonfr.bsky.social.
👉 www.genethon.fr
urlr.me/QkRKtv

1

Genethon France @genethonfr.bsky.social · Mar 19

📢 [SFTCG congress]
First day of the congress SFTCG-Société Française de thérapie génique et cellulaire in Talence!
📌booth #7: meet Cécilia Lhôte, Human Resources Manager and Claire Bichat, Communication Officer at @genethonfr.bsky.social .
👉 www.genethon.fr
urlr.me/QkRKtv

1